Tratament experimental cu remisie completă la un cancer incurabil. ”În alte țări, eu nu mai eram aici”
Când Joan Gel spune „aici”, se referă la regatul celor vii. „Eu, în alte țări, și nu mă refer la Lumea a Treia, nu aș mai fi aici”, afirmă bărbatul de 67 de ani din Mataró (Barcelona), care până la pensionare a lucrat ca manager într-o fabrică de detergent. El crede că își datorează viața sistemului de sănătate public spaniol.
Gel a fost diagnosticat în urmă cu 12 ani cu mielom multiplu – al doilea cel mai frecvent cancer de sânge – și toate tratamentele disponibile au eșuat unul după altul, de la chimioterapie la transplantul de măduvă osoasă, potrivit El Pais.
În urmă cu un an și jumătate, Spitalul Clínic din Barcelona s-a oferit să lanseze o terapie experimentală, numită ARI-0002h. Pacientul a spus da.
Unul dintre medicii săi, hematologul Carlos Fernández de Larrea, a anunțat vineri, la o conferință de presă, „remisiunea completă” a cancerului său. Nu este singurul în această situație: 18 dintre cei 30 de pacienți care au participat la studiu (60%) prezintă o remisie completă a bolii.
Mielomul multiplu este incurabil. Este un tip de cancer localizat în măduva osoasă —măduva din interiorul unor oase, precum șoldul și sternul—, unde în condiții normale există celule imature care se transformă în celule sanguine: globule roșii, globule albe și trombocite.
Mielomul multiplu determină creșterea anormală a celulelor plasmatice, un tip de globule albe responsabile de producerea de anticorpi, prima linie de apărare împotriva infecțiilor. Supraviețuirea la cinci ani este de aproximativ 50%.
Noua terapie presupune extragerea de sânge de la pacienți, selectarea limfocitelor T (un alt tip de globule albe) și reproiectarea lor în laborator folosind inginerie genetică pentru a le crește capacitatea de a recunoaște celulele canceroase.
Joan Gel își amintește de ziua din vara anului 2020, cu spitalul izolat de covid, în care au ajuns la patul lui cu tratamentul.
„Au terminat de dezghețat chiar în cameră, cu o baie Maria, cu apă caldă. Este o chestie foarte de bucătărie”, își amintește el.
Perfecționate și returnate în organism pe cale intravenoasă, limfocitele T identifică celulele maligne și le omoară.
Remisiunea completă nu echivalează cu vindecarea, subliniază Fernández de Larrea, dar echivalează cu dispariția tuturor semnelor de cancer.
„Deși este o boală incurabilă, obținerea remisiunii complete are un impact semnificativ asupra prognosticului pacienților. Are legătură directă cu o supraviețuire mai mare”, explică hematologul.
Pentru Joan Gel, ARI-0002h a fost cel de-al cincilea tratament disperat. ARI-0002h aparține unei noi generații de tratamente, numite CAR-T, care reprezintă marea speranță pentru multe tumori, precum anumite limfoame și leucemii.
Există deja două terapii comerciale CAR-T împotriva mielomului multiplu, dezvoltate de companiile farmaceutice americane Bristol Myers Squibb și Janssen, dar Fernández de Larrea subliniază că opțiunea lui ar fi mult mai ieftină.
Prețurile obișnuite pentru aceste tratamente industriale sunt în jur de 300.000 de euro per pacient.
Proiectul ARI își ia numele de la Ariana Benedé, o tânără de 18 ani cu leucemie limfoblastică acută care a contribuit la promovarea cercetării înainte de a muri, în 2016.
Echipa Hospital Clínic a dezvoltat deja un alt tratament CAR-T împotriva acestui tip de leucemie. Terapia, denumită ARI-0001, a devenit primul CAR-T european care a fost autorizat de o agenție de reglementare în februarie. Pretul acestuia nu ajunge la 90.000 de euro.
Noul CAR-T prezentat vineri are rezultate „spectaculoase”, potrivit directorului general al Spitalului Clínic, medicul Josep Maria Campistol.
Pe lângă remisiunea completă, 60%-75% dintre pacienți mențin răspunsul imun și după un an, fără progresia bolii.
Fernández de Larrea subliniază că nu a fost observat niciun caz de toxicitate neurologică, una dintre preocupările majore în acest tip de terapie. Efectele adverse imune au fost, de asemenea, ușoare, potrivit cercetătorilor.
Toți cei 30 de participanți la studiu au fost rezistenți la terapiile standard pentru mielom multiplu. De aceea, Joan Gel insistă că nu ar fi „aici” dacă nu ar fi fost făcut efortul public de a găsi o alternativă.
„Vreau să subliniez cât de norocoși suntem să avem un sistem de sănătate publică de acest nivel. Trebuie să fim conștienți și să punem presiune pe cei care au posibilitatea de a finanța această asistență medicală și de a o menține în prima linie acolo unde trebuie să fie”, a proclamat el în conferința de presă. Pe lângă finanțare publică, proiectul a primit cinci milioane de euro de la Fundația La Caixa.
Joaquín Martínez, șeful Unității de Cercetare Clinică a Tumorilor Hematologice a spitalului din Madrid ”12 de Octubre” și Centrul Național de Cercetare Oncologică (CNIO), aplaudă realizările colegilor săi:
„Rezultatele sunt similare cu cele ale altor CAR-T împotriva multiplelor forme de mielom, fiind dezvoltat de industria farmaceutică, cu diferența că aceasta este o dezvoltare academică și locală, la noi, pentru terapii destul de costisitoare și foarte complexe. Are un mare merit”.
Foto principal sus: De la stânga la dreapta: doctorii Àngel Font, Josep M. Campistol, Carlos Fernández de Larrea, Julio Delgado și Manel Juan, alături de pacientul Joan Gel (purtând un pulover maro).
